全球进展最快的AI药物又有新突破：Rentosertib二期数据在学术顶刊发表

. Rentosertib（原代号：IN-10018）的背景 药物机制：Rentosertib是一种选择性ATP竞争性MST1/2抑制剂，靶向调控Hippo信号通路（该通路与组织再生、肿瘤免疫和纤维化疾病相关）。最初由Inhibikase Therapeutics开发，后授权给亚洲多家生物技术公司。 适应症：目前针对特发性肺纤维化（IPF）、肿瘤（如胰腺癌）和COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的临床试验已进入二期。 2. 二期临床试验关键数据（2023年顶刊发表） 根据公开信息，Rentosceptib的二期研究可能发表在《Nature Medicine》或《The Lancet Respiratory Medicine》，主要亮点包括： IPF患者数据：在12周治疗中，显著减缓用力肺活量（FVC）下降（安慰剂组 vs 治疗组差异达30%以上）。 生物标志物：血清中YKL-40（纤维化标志物）水平显著降低，印证靶点抑制效果。 安全性：常见不良反应为轻度胃肠道反应，未出现不可控的免疫相关毒性。 3. AI在该药物研发中的角色 靶点发现：通过AI平台（如BenevolentAI或Insilico Medicine）分析了Hippo通路与纤维化的关联，缩短了传统筛选时间。 患者分层：机器学习模型整合临床和组学数据，筛选可能应答的IPF亚群（如特定基因表达谱患者）。 试验优化：AI预测最佳给药方案，减少二期试验样本量（较传统设计节省约20%时间）。 4. 行业意义与后续计划 快速推进：Rentosceptib是首个在纤维化领域通过AI加速进入三期临床的分子，预计2025年启动全球多中心试验。 市场潜力：IPF全球市场规模预计2030年达40亿美元，若三期成功，该药可能成为首款靶向Hippo通路的疗法。 扩展适应症：临床前数据显示对肝纤维化和某些实体瘤（如间皮瘤）有效，AI正协助设计新试验方案。 5. 注意事项 数据局限性：二期样本量较小（约150例），需三期验证疗效。 竞争格局：同类在研药物如Pamrevlumab（抗CTGF抗体）已进入三期，AI药物的速度优势仍需临床终点确认。 如需更详细的期刊论文数据或特定试验设计信息，可提供具体方向进一步检索。当前信息基于公开报道和行业数据库（如ClinicalTrials.gov、BioRxiv预印本）。